Американский регулятор одобрил генную терапию, основанную на методе от нобелевских лауреаток, для лечения редкого наследственного заболевания крови.

Речь идет о терапии Casgevy, которую окончательно утвердили для лечения бета-талассемии, пишет «УП. Жизнь».

В рамках этого метода врачи используют «молекулярные ножницы» для вырезания дефектных частей генов, которые затем можно «отключить» или заменить нормальной ДНК.

Терапия Casgevy показана для лечения людей в возрасте 12+ лет, постоянно нуждающихся в переливании крови (имеют трансфузионно-зависимую бета-талассемию или TDT).

Casgevy — это терапия от компаний Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, основанная на технологии редактирования генов CRISPR/Cas9.

Изобретательницы «генетических ножниц» Эммануэль Шарпентье и Дженнифер А. Дудна в 2020 году получили Нобелевскую премию.

Решение FDA позволило Casgevy получить второе одобрение в США. Ранее в декабре 2023 года препаратом разрешили лечить серповидноклеточную анемию — еще одно наследственное заболевание крови.

Casgevy будет доступна в начале этого года по прейскурантной цене 2,2 миллиона долларов США.

Ее могут использовать только медучреждения, имеющие опыт трансплантации стволовых клеток.

В 2022 году регулятор США уже одобрял клеточную генную терапию Zynteglo от конкурентной компании Bluebird Bio для лечения людей с TDT.

Напомним, β-талассемия — это наследственное заболевание крови, характеризующееся нарушением синтеза цепей бета-глобина. Носителями этой болезни являются 1,5% населения планеты.

По данным Национального института здоровья Британии, около 23 тысяч детей ежегодно рождаются с тяжелой формой β-талассемии. Их жизнь зависит от переливания крови.

Напомним, в Украине больницы смогут получить финансирование для лечения бесплодия по программе государственных гарантий медицинского обслуживания населения.