Американський регулятор схвалив генну терапію, засновану на методі від нобелівських лауреаток, для лікування рідкісного спадкового захворювання крові.

Йдеться про терапію Casgevy, яку остаточно затвердили для лікування бета-таласемії, пише «УП. Життя».

У рамках цього методу лікарі використовують «молекулярні ножиці» для вирізання дефектних частин генів, які потім можна «вимкнути» або замінити нормальною ДНК.

Терапія Casgevy показана для лікування людей віком 12+ років, які постійно потребують переливання крові (мають трансфузійно-залежну бета-таласемію або TDT).

Casgevy — це терапія від компаній Vertex Pharmaceuticals та CRISPR Therapeutics, заснована на технології редагування генів CRISPR/ Cas9.

Винахідниці «генетичних ножиць» Еммануель Шарпентьє та Дженніфер А. Дудна у 2020 році отримали Нобелівську премію. 

Рішення FDA дозволило Casgevy отримати друге схвалення в США. Раніше, у грудні 2023 року, препаратом дозволили лікувати серповидноклітинну анемію — ще одне спадкове захворювання крові.

Casgevy буде доступна на початку цього року за прейскурантною ціною 2,2 мільйона доларів США.

Її можуть використовувати лише медзаклади, що мають досвід трансплантації стовбурових клітин.

У 2022 році регулятор США уже схвалював клітинну генну терапію Zynteglo від конкурентної компанії Bluebird Bio для лікування людей з TDT.

Нагадаємо, β-таласемія — це спадкове захворювання крові, що характеризується порушенням синтезу ланцюгів бета-глобіну. Носіями цієї хвороби є 1,5% населення планети. 

За даними Національного інституту здоров’я Британії, близько 23 тисячі дітей щороку народжуються з тяжкою формою β-таласемії. Їхнє життя залежить від переливання крові.

Нагадаємо, в Україні лікарні матимуть змогу отримати фінансування для лікування безпліддя за програмою державних гарантій медичного обслуговування населення.