Великобритания разрешила генную терапию для лечения серповидноклеточной анемии и β-талассемии у пациентов от 12 лет. Государство первым в мире официально одобрило этот вид лечения.

Об этом сообщило Агентство по регулированию лекарственных средств и медицинской продукции Великобритании (MHRA), пишет «УП. Жизнь».

Серповидноклеточная анемия и β-талассемия — генетические заболевания, вызванные ошибками в генах гемоглобина, который используют эритроциты для переноса кислорода по телу.

— И серповидноклеточная анемия, и β-талассемия являются тяжелыми заболеваниями, развивающимися на протяжении всей жизни, и в некоторых случаях даже могут быть летальными, — сказал в заявлении исполняющий обязанности директора MHRA Джулиан Бич.

Британский регуляторный орган одобрил революционное лечение этих заболеваний препаратом Casgevy, который работает путем «редактирования» гена, вызывающего эти недуги, пишет Reuters.

Casgevy стал первым в мире лицензированным лекарственным средством, использующим инструмент редактирования генов. В 2020 году он принес своим изобретателям Нобелевскую премию.

— Во время клинических испытаний было обнаружено, что Casgevy восстанавливает здоровую выработку гемоглобина у большинства участников с серповидноклеточной анемией и трансфузионно-зависимой β-талассемией, облегчая симптомы болезни, — добавил Бич.

MHRA заявило, что во время испытаний не было обнаружено никаких серьезных проблем с безопасностью этого лекарства.

Специалисты, которые изучают генетические болезни, надеются, что применение Casgevy избавит людей с этими заболеваниями к необходимости пересадки костного мозга. Ранее такие трансплантации были единственно возможным лечением, даже при том, что организм мог отторгнуть донорский костный мозг. Также пациенты нуждаются в регулярном переливании крови для лечения анемии.

По данным Guardian, в Великобритании имеется около 15 тысяч больных серповидноклеточной анемией. Еще почти 1000 пациентов имеют β-талассемию.

Напомним, в Национальной службе здоровья Украины просят людей не поддаваться манипуляциям больниц, имеющих договор со страховщиком, в случае, если они требуют с пациента средства за проведение ряда базовых анализов и процедур при лечении инсульта.