Великобритания первой в мире одобрила революционный метод лечения заболеваний крови

Великобритания разрешила генную терапию для лечения серповидноклеточной анемии и β-талассемии у пациентов от 12 лет. Государство первым в мире официально одобрило этот вид лечения.

Об этом сообщило Агентство по регулированию лекарственных средств и медицинской продукции Великобритании (MHRA), пишет «УП. Жизнь».

Серповидноклеточная анемия и β-талассемия — генетические заболевания, вызванные ошибками в генах гемоглобина, который используют эритроциты для переноса кислорода по телу.

— И серповидноклеточная анемия, и β-талассемия являются тяжелыми заболеваниями, развивающимися на протяжении всей жизни, и в некоторых случаях даже могут быть летальными, — сказал в заявлении исполняющий обязанности директора MHRA Джулиан Бич.

Реклама

Британский регуляторный орган одобрил революционное лечение этих заболеваний препаратом Casgevy, который работает путем «редактирования» гена, вызывающего эти недуги, пишет Reuters.

Casgevy стал первым в мире лицензированным лекарственным средством, использующим инструмент редактирования генов. В 2020 году он принес своим изобретателям Нобелевскую премию.

— Во время клинических испытаний было обнаружено, что Casgevy восстанавливает здоровую выработку гемоглобина у большинства участников с серповидноклеточной анемией и трансфузионно-зависимой β-талассемией, облегчая симптомы болезни, — добавил Бич.

MHRA заявило, что во время испытаний не было обнаружено никаких серьезных проблем с безопасностью этого лекарства.

Специалисты, которые изучают генетические болезни, надеются, что применение Casgevy избавит людей с этими заболеваниями к необходимости пересадки костного мозга. Ранее такие трансплантации были единственно возможным лечением, даже при том, что организм мог отторгнуть донорский костный мозг. Также пациенты нуждаются в регулярном переливании крови для лечения анемии.

По данным Guardian, в Великобритании имеется около 15 тысяч больных серповидноклеточной анемией. Еще почти 1000 пациентов имеют β-талассемию.

Напомним, в Национальной службе здоровья Украины просят людей не поддаваться манипуляциям больниц, имеющих договор со страховщиком, в случае, если они требуют с пациента средства за проведение ряда базовых анализов и процедур при лечении инсульта.