В Британии ребенку восстановили слух после первого в мире испытания генной терапии против глухоты

Уникальная генная терапия восстановила слух полуторагодовалой девочке в Великобритании / Фото: Andrew Matthews

В Великобритании полуторагодовалой девочке Опал Сэнди восстановили слух после первого испытания генной терапии против глухоты.

Маленькая пациентка из Оксфордшира стала первым человеком в мире, принявшим участие в новаторском исследовании, сообщает «УП.Жизнь».

Операцию провели полгода назад и длилась всего 16 минут. Теперь девочка, по словам врачей, слышит «почти идеально» и улавливает даже шепот. Ребенок тоже начал говорить и уже умеет говорить «мама» и «папа».

Опал Сэнди родилась неслышащей из-за слуховой нейропатии — это состояние, которое нарушает передачу нервных импульсов от внутреннего уха к мозгу.

Реклама

Слуховую нейропатию вызвал дефект гена OTOF, кодирующий белок отоферлин, но генная терапия, по словам медиков, может исправить этот дефект.

Генная терапия против глухоты под названием «Аккорд» (Chord) предусматривает введение во внутреннее ухо специального препарата, заменяющего дефектную ДНК, которая и влечет за собой «отоферлиновую глухоту».

Девочка проходила такое лечение в больнице Адденбрук, входящей в сеть Кембриджских университетских больниц Национальной службы здравоохранения Великобритании (NHS). Ей ввели препарат от биотехнологической фирмы Regeneron — и после инфузии с «рабочей копией» гена ребенок начал слышать.

Главный исследователь и ушный хирург Манохар Банс сказал, что первые результаты «лучше, чем он надеялся».

«У нас есть удивительные результаты. Мы надеемся, что это может быть потенциальным методом лечения», — сказал Манохар Банс.

Второй ребенок также недавно прошел лечение генной терапией в больницах Кембриджского университета, и он дал положительные результаты.

Напомним, исследование Chord состоит из трех частей: трое глухих детей получают низкую дозу новаторского препарата только на одно ухо.

Другая группа из троих детей получает высокую дозу на одно ухо. Затем, если безопасность будет доказана, больше детей получат дозу в оба уха одновременно.

В исследовании принимают участие 18 неслышащих детей из Великобритании, Испании и США. Ученые будут за ними наблюдать в течение 5 лет.

По словам врача Банса, это испытание с участием детей «знаменует собой новую эру в лечении глухоты».

Напомним, львовские врачи получили обломок российской мины из головного мозга 9-летнего мальчика. В частности, обломок металла был протяженностью 8 миллиметров.